아스트로젠

세계 최초로 소아 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 치료제를 개발 중인 아스트로젠이 내년 초 국내임상 3상 마무리단계에 들어가고 있다.

전국 11개 주요 대학병원에서 만 2∼7세 아동 169명을 대상으로 진행 중인 임상 3상은 내년 초 종료를 앞두고 있다. 자폐 스펙트럼 장애는 아직 근본적 치료 약이 없는 만큼 계획대로 된다면 '세계 최초'인 셈이다.

18일 바이오업계와 언론보도에 따르면 세계최초의 소아자폐 스펙트럼 장애 치료제가 국내 임상3상 마무리단계에 진입했다. 

자폐스펙트럼장애는 신경발달장애의 한 종류로, 아동기부터 상호교환적 의사소통과 사회적 상호작용에 지속적 손상을 보여 행동, 관심사, 활동 범위 등이 한정되고 반복적인 특징을 보인다.

현재 우리나라 소아 자폐증 환자 수는 2만명 이상으로 추정된다. 하지만 응용행동분석(ABA) 치료 등에만 의존하는지라 보호자들이 느끼는 경제적 부담이 크다. 동반 증상을 가라앉히는 데 쓰이는 항정신병제는 약물 간 상호작용 등 부작용이 만만치 않다.

아스트로젠은 소아 자폐스펙트럼장애 치료제 후보물질인 AST-001을 개발하고 있다. 현재 국내 임상2상 시험을 마쳤고 지난해 8월부터 임상3상 시험을 진행해 내년 초 임상을 마무리할 방침이다. 최종결과보고서를 제출한 후에도 식품의약품안전처의 승인을 받기까지 평균 1년 반 이상 소요되는 만큼, 이를 앞당기기 위해 '조건부 허가'를 추진할 계획이다.

아스트로젠 황 대표는 한 언론과 인터뷰에서 "AST-001은 핵심 증상인 '사회성 결여'를 상당 부분 호전시켜줄 뿐 아니라, 인체에 해가 거의 없는 안전한 물질"이라고 소개하며 실제 자폐 스펙트럼 장애 진단을 받은 만 2∼11세 151명에게 시행했던 임상 2상의 결과는 이러한 주장을 뒷받침한다고 했다.

사회적 적응행동 측정 평가 도구인 바인랜드 적응행동 조합점수로 측정한 1차 유효성 평가에서 12주에 고용량 군 환자의 61%, 24주에는 78% 이상에서 유의미한 증상 개선이 확인됐다. 2차 유효성 평가 변수인 사회적 반응 척도 2판(SRS-2) 기준으로 사회성이 정상범위에 들어온 환자는 전체의 18%에 달했다.

앞서 한국파마는 지난해 11월 신경질환 치료제 개발기업 아스트로젠과 20억원 규모의 투자계약을 체결해 소아 자폐스펙트럼장애 치료제 후보물질의 국내 독점 판권을 확보했다.

한국파마는 지난 지분 투자를 통해 AST-001을 국내에서 독점적으로 판매할 수 있는 권리를 확보하게 됐다고 설명했다.

한국파마 측은 "AST-001 독점 판매를 통해 자폐스펙트럼장애 치료제 시장을 선점하고 정신신경계 시장점유율을 높일 것으로 기대한다"며 "정신신경계용제 제품군을 꾸준히 확대해 안정적 매출구조를 확보한 만큼 지속적으로 신제품을 발매해 경쟁력을 높이겠다"고 강조했다.

AST-001은 아스트로젠이 개발 중인 임상 3상 단계 자폐스펙트럼장애 치료제 후보물질이다. 지난해 8월부터 국내 11개 주요 대학병원에서 소아 170명을 대상으로 임상 3상을 진행하고 있다. 같은 해 4월 종료된 임상 2상에서는 자폐스펙트럼장애를 진단받은 만2~11세 어린이 151명을 대상으로 장애의 핵심 증상에 대한 치료적 유의성과 안전성을 확인하기도 했다.

자폐스펙트럼장애의 핵심 증상으론 사회적 의사소통을 제대로 하지 못하고, 제한적이고 반복되는 행동 등이 꼽힌다. 이를 개선할 수 있는 치료제는 없는 상황이다.

이 외에도 한국파마는 아스트로젠과 함께 정신신경계 관련 분야의 공동연구 개발 계약 협의를 진행할 예정이다.

지난 1974년 창립된 한국파마는 CNS(정신신경계) 의약품에 주력해 지속 성장해 왔다. 최근 한국파마는 뇌전증 치료제인 데파코트서방정의 퍼스트제네릭 품목 ‘디발프로서방정’을 발매한 바 있다. 소아 자폐스펙트럼 장애 치료제 국내 독점 판권 확보, 마약류 의약품 오남용 위험을 줄인 ADHD 치료제 ‘메티듀어’ 도입 등을 통해 CNS 전문 제약사로서 입지를 더욱 강화한다는 포부다.

원문기사 : 파이낸셜포스트(https://www.financialpost.co.kr/news/articleView.html?idxno=215981)