정신임상신경학저널 폴리아어워드 수상…"자폐스펙트럼장애 치료 혁신성 인정" (서울=연합뉴스) 최현석 기자 난치성 신경질환 치료제 개발 기업 아스트로젠의 자폐스펙트럼장애(ASD) 핵심증상 치료제 후보물질 '스페라젠'(AST-001)의 치료 효과를 규명한 논문이 저명 국제 학술지로부터 최우수작으로 선정됐다. 아스트로젠은 스페라젠의 임상 2상 시험 결과를 담은 '자폐스펙트럼장애 아동의 사회적 의사소통 개선을 위한 AST-001과 위약(플라시보) 비교: 무작위 대조 임상시험'이 정신임상신경학저널(PCN)의 제18회 폴리아어워드를 수상했다고 11일 밝혔다. 정신임상신경학저널은 2008년부터 일본정신신경학회(JSPN)가 발행해 온 공식 학술지로, 아시아를 대표하는 정신의학 전문 저널이다. 폴리아어워드는 한 해 동안 정신임상신경학저널에 등재된 논문 중 학술 가치와 영향력이 탁월한 한 편을 엄선해 수여한다.   소아정신과 전문의인 정유숙 삼성서울병원 정신건강의학과 교수와 김효원 서울아산병원 정신의학과 교수가 각각 교신저자와 제1저자로 참여한 이번 논문은 지난해 1월 정신임상신경학저널에 게재됐다. 이 논문은 ASD 아동의 핵심 증상인 사회적 의사소통 결핍을 개선하기 위해 개발된 스페라젠의 유효성과 안전성을 무작위 배정 임상시험(RCT)을 통해 명확히 입증해냈다고 아스트로젠 측은 전했다. 연구팀은 10만엔(약 94만원)의 상금을 받았으며 오는 6월 18일부터 20일까지 일본 요코하마에서 개최되는 '제122차 일본정신신경학회 연례학술대회'에 초청됐다. 정신임상신경학저널 편집위원회로부터 해당 분야의 핵심 지견을 다루는 'PCN 프런티어 리뷰(Frontier Review)' 기고도 요청받았다. 연구팀 대표는 6월 19일 오전 시상식에서 약 15분간 수상 강연(Award Lecture)을 할 예정이다. 2024년 4월 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 스페라젠은 작년 6월 식품의약품안전처에 신약허가신청(NDA)을 제출, 허가 심사가 진행 중이다. 지난달 사우디아라비아 등 중동 16개국을 대상으로 3천억원 규모의 기술이전 계약을 체결하는 등 글로벌 시장 진출도 본격화하고 있다. 아스트로젠은 임상시험의 결과물이 세계 정신의학계에서 독보적인 혁신성을 인정받았다는 점에서 의미가 크다고 설명했다. 아스트로젠 황수경 대표는 "스페라젠 관련 연구 성과가 정신의학 분야에서 오랜 역사와 권위를 가진 학술지의 최우수 논문상을 받게 돼 매우 영광"이라며 "이번 수상이 품목허가 과정에 긍정적인 동력이 되길 기대한다"고 말했다. [아스트로젠 제공·연합뉴스 자료 사진] harrison@yna.co.kr 출처 : https://www.yna.co.kr/view/AKR20260210142500017?input=1195m  

㈜아스트로젠, 자폐스펙트럼장애(ASD) 치료제 ‘스페라젠 시럽’ 중동 16개국 기술이전 계약체결 - 중동 최대 헬스케어 유통 그룹 ‘Cigalah’의 자회사 ‘Cigalah Medpharm’과 독점 파트너십 확보 - 총 계약 규모 3,000 억 원 및 매출에 따른 두 자릿수 로열티 별도 - ‘세계 최초’ ASD 핵심 증상 치료제 상용화 위한 전략적 협력 구축   아스트로젠의 소아 ASD 핵심증상 치료제 후보물질 스페라젠 시럽 (AST-001)이 사우디아라비아, 아랍에미리트(UAE), 이집트를 포함한 중동 16개국에 진출한다. 아스트로젠(대표 황수경)은 UAE 소재 Cigalah Medpharm Trading LLC와 스페라젠 시럽의 기술이전 및 상업화를 위한 독점 계약을 체결했다고 2일 밝혔다. 이번 계약을 통해 아스트로젠은 총 3000억 규모의 제품 공급과 허가 및 상업화 성과에 따른 마일스톤 권리를 확보했으며, 두 자릿수의 단계별 로열티를 확보한다. 조기 환자 접근성 확대를 위해 일부 국가에서는 NPB(Named Patient Basis) 프로그램으로 우선 공급이 시작되며, 이후 기술이전 완료 및 품목허가,약가 협상 절차를 거쳐 본격적인 상업 판매가 이뤄질 예정이다. NPB는 환자에게 꼭 필요하고 다른 대체치료가 없을 때, 의사가 정부를 통해 요청하여 신속하게 환자에게 약물을 사용할 수 있게 승인 해주는 프로세스이다. Cigalah Medpharm는 중동 최대 규모의 헬스케어 유통사인 Cigalah Group의 자회사로, 특히 사우디아라비아 식약처(SFDA)에 등록된 의약품 수 기준 1위로 인정받는 대표적인 제약회사이며 GCC(사우디아라비어 등 아랍 6개국) 및 MENA(중동 및 북아프리카 국가) 전역에서 탄탄한 역량과 상업적 네트워크를 보유하고 있다. ASD는 사회적 의사소통 및 상호작용의 어려움과 반복적, 상동적 행동 양상의 특징을 보이는 신경발달장애이다. ASD의 발생에는 유전적, 환경적, 산전 요인 등이 복합적으로 작용하는 것으로 알려져 있다. 과거에는 비교적 희귀질환으로 여겨졌으나, 지난 25년 동안 진단 인식 향상과 실제 발병 증가 가능성이 맞물리며 전 세계적으로 유병률이 급격히 상승했다. 현재 전 세계적으로 약 6,200만명 이상이 ASD 진단을 받은 것으로 확인된다. 그러나 핵심증상에 대한 직접적인 치료제는 전무한 상황이다. 특히 한국 ASD 환자의 평균 사망 연령은 16.6~28.2세로 미국(36.2–39.4세), 덴마크(33.3세), 호주(35.3세), 캐나다(46.2세), 스웨덴(53.8세) 등 주요 선진국 대비 현저히 낮은 상황이다. 뇌 발달의 결정적 시기인 5세 미만 영유아를 위한 승인된 치료제가 없으며, 현재 승인된 약물(리스페리돈/아리피프라졸)도 과민성, 공격성 치료에 국한될 뿐 ASD의 핵심증상을 개선하는 효과는 충분히 입증되지 않았다. 이러한 치료 공백은 장기적인 기능 장애, 조기 사망, 그리고 극단적 경우 부모-자녀 동반 사망(가족 비극)과 같은 사회 부담을 심화 시키고 있다. ASD 핵심증상 치료제의 부재는 한국뿐만 아니라 모든 나라가 함께 해결해야 할 중요한 글로벌 보건 과제로 떠오르고 있다. 아스트로젠 황수경 대표이사는 “허가, 유통 전문성과 강력한 상업 네트워크를 갖춘 Cigalah과 협력하게 되어 매우 기쁘다”며 “이번 계약은 아스트로젠 글로벌 확장 전략의 중요한 이정표로, 중동지역 ASD 환자들에게 빠르게 신규 치료제 옵션으로 제공할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 이어 “글로벌 파트너십과 병행해 한국 시장에서도 유통, 판매 역량을 갖춘 신규 파트너를 적극적으로 모색하며, 스페라젠 시럽의 접근성과 상업적 성과를 극대화할 수 있는 전략을 구축해 나갈 계획”이라고 덧붙였다. Cigalah Group의 Yaser Naghi 회장 겸 CEO는 “ASD는 MENA 지역에서 여전히 큰 미 충족 의료 수요가 존재하는 영역으로, AST-001은 이 분야에서 매우 유망한 혁신 치료제가 될 것이다. 이번 파트너십을 통해 중요한 치료 옵션을 제공할 뿐 아니라 자회사 Alpha Pharma를 통한 현지 제조를 통해서 MENA 지역의 지속 가능한 의약품 제조 역량을 강화하게 될 것" 이라고 밝혔다.   스페라젠 시럽은 소아 ASD 핵심증상 치료제로 개발된 경구 시럽 제형의 후보물질로, 올해 6월 한국 식약처에 NDA를 제출해 현재 허가 심사가 진행 중이다. 이 약물은 BBB(혈액-뇌 장벽)를 통과하여 SK채널(소전도도 칼슘 활성화 칼륨 채널) 조절을 통해 도파민 신호를 정상화하고 흥분과 억제의 균형을 회복을 주요 기전으로 설계되었다. 국내 임상에서 400명 이상에게 투여돼 우수한 안전성이 확인되었으며, 작년 4월에 개발단계 희귀의약품으로 지정을 받았다. 아스트로젠은 국내 허가 진행과 병렬로 미국 FDA와 Pre IND 미팅을 완료했으며, 유럽 EMA(유럽의약품청), 중국 NMPA(중국 약품관리감독국)와 규제 협의도 준비 중이다.  

"의료 기술과 화장품의 융합", 아스트로젠–허니스트 자폐스펙트럼장애(ASD) 맞춤형 구강 케어 제품 공동 개발 이통원 기자 tong@imaeil.com   신경질환 치료제 개발 기업 ㈜아스트로젠은 화장품 및 의약외품 전문 OBM 기업 ㈜허니스트와 자폐스펙트럼장애(ASD) 아동을 위한 맞춤형 의약외품·화장품 공동 개발 업무협약(MOU)을 체결했다고 23일 밝혔다. 이번 협약을 통해 두 기업은 의료와 화장품 산업 간 경계를 허물고, 자폐스펙트럼장애 아동의 일상 속 불편을 줄이기 위한 새로운 협력 모델을 마련했다. 우선 양사는 양치질에 어려움을 겪는 자폐스펙트럼장애 아동을 위한 '버블 가글(Bubble Gargle)' 제품을 본격적으로 개발한다. 이 제품은 감각 과민으로 인해 일반적인 양치 행위에 불편함을 느끼는 아동들을 위해, 거품 형태로 쉽고 안전하게 사용할 수 있는 구강 케어 솔루션으로 기획됐다. 아스트로젠은 자폐스펙트럼장애 관련 임상 연구를 통해 축적한 의료 데이터를 바탕으로 제품의 과학적 근거를 제공하고, 자폐 아동의 감각 특성 및 행동 패턴에 대한 전문 인사이트를 지원한다. 황수경 아스트로젠 대표는 "자폐스펙트럼장애 아동은 미세한 촉감이나 향에도 민감하게 반응해, 양치질과 같은 기본적인 위생 활동조차 쉽지 않다"며 "충치가 생기면 수면마취를 동반한 치료가 필요해 비용과 안전성 측면에서 보호자들의 부담이 크다"고 설명했다. 이어 "이번 협업을 통해 아이들이 보다 편안하고 안전한 구강 케어 경험을 누릴 수 있기를 바라며, 단순한 위생 관리 차원을 넘어 이들의 일상생활을 실질적으로 돕는 계기가 되기를 바란다"고 말했다. 허니스트는 피부 및 구강 케어 분야에서 확보한 기술력과 안정성 검증 프로세스를 토대로, 자극이 적고 안전한 포뮬러 개발에 나선다. 특히 자폐 아동의 감각 과민 특성을 고려해 향료, 색소, 거품의 농도 등 세부 요소를 조정하며, 사용감과 안전성 검증을 병행할 계획이다. 허니스트 관계자는 "이번 협약은 단순한 제품 개발을 넘어 신경 발달장애 아동의 생활 불편을 해소하고 사회적 포용을 확대하는 데 의미가 있다"며 "허니스트의 기술력이 실제 가정에서 아동과 보호자에게 도움이 되도록 최선을 다하겠다"고 말했다. 양사는 이번 협약을 출발점으로 자폐 아동을 위한 구강 케어 제품 외에도 감각 과민 완화용 맞춤형 화장품 개발로 연구 영역을 확대할 방침이다. 이를 통해 임상 기반의 신경 질환 전문 지식과 화장품 기술이 결합된 '메디컬-코스메틱(Medical-Cosmetic)' 협업 모델을 단계적으로 구축할 계획이다. 한편, 아스트로젠은 저분자 화합물 기반 신경질환 치료제 연구 기업으로, 자폐스펙트럼장애 치료 후보물질 'AST-001(스페라젠)'을 비롯한 다양한 신경계 질환 치료제 개발을 진행 중이다. 허니스트는 OBM(Original Brand Manufacturing) 시스템을 갖춘 화장품 및 의약외품 전문기업으로, 연구개발에서 제조, 브랜딩까지 전 과정을 자체 수행하는 역량을 보유하고 있다. 기사원문: `의료 기술과 화장품의 융합`, 아스트로젠–허니스트 자폐스펙트럼장애(ASD) 맞춤형 구강 케어 제품 공동 개발 - 매일신문

글로벌 제약사·투자사와 110건 이상 사업개발 미팅 기술이전·공동개발·미국 진출 논의 구체화 서울 바이오 스타트업들이 미국에서 열린 바이오산업 행사에서 다국적 제약사와 투자사를 상대로 기술이전과 공동개발, 현지 진출 논의를 구체화했다. 서울바이오허브는 지난 22일부터 25일까지 미국 샌디에이고에서 열린 ‘바이오 인터내셔널 컨벤션 2026’(BIO USA)에 서울 소재 바이오 창업기업 8개사의 참가를 지원했다고 26일 밝혔다. 서울바이오허브에 따르면 참가기업들은 글로벌 제약사와 바이오기업, 북미 투자사 등을 상대로 110건 이상의 사업개발 미팅을 진행했다. 아스트로젠은 자폐스펙트럼장애 치료제 ‘AST-001’과 교모세포종 치료제 ‘AST-035’를 중심으로 20건 이상의 일대일 미팅을 진행했다. AST-001은 국내 임상 3상을 마치고 식품의약품안전처의 품목허가 심사를 받고 있다. (중략) 회사에 따르면 아스트로젠은 올해 초 중동·북아프리카 16개국을 대상으로 최대 3000억원 규모의 기술이전 및 상업화 계약을 체결했다. 이번 행사에서는 글로벌 바이오기업과 제약사, 투자기관을 상대로 추가 기술수출 가능성을 논의했다. 후속 후보물질 AST-035는 특정 단백질을 분해하도록 유도하는 CRBN 기반 분자접착분해제다. 회사는 전임상 연구에서 항암 효과를 확인했으며, 단백질체 분석을 통해 새롭게 분해되는 표적 후보를 발굴해 후속 검증을 진행하고 있다. 글로벌 제약사들과 기술이전을 논의하는 동시에 미국 식품의약국과의 임상시험계획 제출 전 사전미팅과 미국 임상 1상도 준비할 계획이다. 서울바이오허브는 참가기업들이 현장에서 시작한 협의를 기술이전과 투자 유치 등 실제 거래로 연결할 수 있도록 후속 지원을 이어갈 방침이다. 서울투자진흥재단과 함께 기업별 기술 수준과 사업화 목표에 맞춰 영문 기업설명 자료 작성, 잠재 협력사 발굴, 사전 온라인 미팅 등을 지원했다. 서울바이오허브 관계자는 “글로벌 시장에서 한국 바이오기업을 바라보는 시선이 단순한 기술 탐색 대상에서 전략적 협력 대상으로 옮겨가고 있다”며 “현장에서 시작된 논의가 공동개발과 투자, 기술이전으로 이어지도록 지원하겠다”고 말했다. 이우상 기자 idol@hankyung.com BIO USA서 존재감 키운 서울 바이오 스타트업…글로벌 협력 본격화 | 한국경제

아스트로젠(대표 황수경)이 중소벤처기업부가 주관하는 혁신 스타트업 육성 프로젝트인 '유니콘브릿지' 사업에 최종 선정됐다. '유니콘브릿지'는 중기부가 발표한 '2030년까지 유니콘 기업 50개사 육성' 비전의 핵심 거점 사업으로, 글로벌 성장 잠재력이 높은 유망 스타트업을 발굴해 집중 지원하는 프로그램이다. 아스트로젠은 이번 사업 선정 과정에서 독자적인 바이오 기술력과 핵심 파이프라인 'AST-001'의 혁신성, 그리고 글로벌 임상 시험 수행 능력 및 시장 확장 가능성 등에서 높은 평가를 받은 것으로 알려졌다. 이번 선정을 통해 아스트로젠은 글로벌 진출 및 스케일업을 위한 체계적인 자금(2년간 최대 16억원의 정부 지원금과 기술보증기금 특별보증 최대 200억원) 지원과 인프라, 맞춤형 컨설팅 등 중기부의 전폭적인 스케일업 패키지를 지원받게 된다. 글로벌 임상 및 사업화 속도를 한층 더 끌어올릴 계획이다. 황수경 아스트로젠 대표는 “이번 유니콘브릿지 선정은 우리 회사의 기술력과 성장 잠재력을 정부가 인정해준 의미 있는 평가”라며 “정부 지원과 글로벌 네트워킹 기회를 통해 희귀질환 치료제 분야의 글로벌 리더로 도약할 것”이라고 밝혔다. 한편 아스트로젠에서 개발 중인 자폐스펙트럼장애 핵심증상 치료제 후보물질 '스페라젠(AST-001)'은 지난해 6월 식품의약품안전처에 품목허가를 신청, 현재 심사가 진행 중이다. 대구=정재훈 기자 jhoon@etnews.com 아스트로젠, 중기부 주관 혁신스타트업 육성 프로젝트 '유니콘브릿지' 선정 - 전자신문

대구 본사서 직원·환자 가족·지역 기업 등 동참...수익금 전액 기부 아스트로젠이 지난 2일 세계 자폐인의 날을 맞아 대구 본사에서 자폐 스펙트럼 장애 아동을 돕기 위한 자선 바자회 '아스트로젠 장터-아장아장'을 개최했다.   난치성 신경질환 치료제 개발 기업 아스트로젠이 세계 자폐인의 날을 맞아 자폐 스펙트럼 장애 아동의 자립을 돕기 위한 자선 바자회를 개최했다. 아스트로젠은 지난 2일 대구 동구에 위치한 본사에서 자폐 스펙트럼 장애 아동을 돕기 위한 자선 바자회 '아스트로젠 장터-아장아장'을 개최했다고 3일 밝혔다. 매년 4월 2일은 자폐 장애에 대한 사회적 인식 개선을 촉구하기 위해 2007년 유엔(UN) 총회의 만장일치 결의로 제정된 국제 기념일인 '세계 자폐인의 날'이다. 아스트로젠은 이날을 기념해 발달장애 환자와 그 가족의 지속 가능한 삶을 돕고자 이번 행사를 기획했다. 행사에는 대구 본사뿐만 아니라 서울, 동탄, 나주 등 전국 각지 사업장 직원들이 모여 직접 요리를 준비하고 바자회 운영을 전담했다. 직원들을 비롯해 발달장애 환자를 양육하는 가족 30여 명 등 총 130여 명이 한자리에 모였다.   지역사회와 각계각층의 동참도 이어졌다. 허니스트, iM뱅크 대구혁신도시지점, 케이메디허브 대구경북첨단의료산업진흥재단, 대구한의대한방병원, 더아이엠씨 등 지역 기업과 소상공인들이 참여했다. 또 전북 정읍의 환자와 보호자, 서울아산병원 직원들, 어반그레이 등 전국 각지에서도 현장을 방문하거나 물품을 후원했다. 이번 바자회를 통해 마련된 수익금 전액은 자폐를 포함한 발달장애 아동들의 건강한 성장을 위한 지원금으로 기부된다. 황수경 아스트로젠 대표는 "이번 아장아장 바자회가 지역사회가 한마음으로 뭉쳐 자폐 가족을 응원하는 따뜻한 연대의 장이 됐다"며 "앞으로도 발달장애 환자들이 우리 사회에서 당당히 자립할 수 있도록 응원하는 다양한 활동을 지역사회와 함께 지속해 나가겠다"고 말했다. https://www.imaeil.com/page/view/2026040315000386529 매일신문

[금융경제플러스 = 권미경] 한국 제약바이오 산업이 세계 2위 규모의 중국 시장을 겨냥한 본격적인 기술 협력 확대에 나섰다. 한국보건산업진흥원과 보건복지부는 한국제약바이오협회, 대한무역투자진흥공사와 함께 중국 쑤저우에서 열리는 ‘BIO CHINA 2026’에 한국관을 처음으로 운영하며 국내 제약바이오 기업들의 중국 진출을 지원한다. 이번 한국관 운영은 그동안 개별 기업 단위로 참가하던 방식에서 벗어나 정부와 산업기관이 공동으로 지원하는 형태라는 점에서 의미가 크다. 특히 최근 중국 제약시장이 혁신 신약 개발과 글로벌 기술협력 중심으로 빠르게 성장하면서 한국 기업에게도 중요한 전략 시장으로 부상하고 있다는 분석이다. # 중국 제약시장 겨냥한 ‘공동 진출 플랫폼’ 구축 한국보건산업진흥원(원장 차순도)과 보건복지부는 3월 12일부터 14일까지 중국 쑤저우에서 개최되는 BIO CHINA 2026에 한국관을 조성하고 국내 제약바이오 기업 21개사의 참여를 지원한다고 밝혔다. BIO CHINA는 중국 최대 규모의 제약·바이오 전시회 중 하나로, 글로벌 제약사와 중국 혁신 기업이 대거 참여하는 산업 교류 플랫폼이다. 이번 행사에는 화이자(Pfizer), 노바티스(Novartis) 등 글로벌 제약사를 비롯해 우시앱텍(WuXi AppTec), 항서제약(Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals) 등 중국 대표 바이오 기업을 포함한 약 400개 기업이 참가한다. 중국 제약시장은 미국에 이어 세계 2위 규모로 성장했으며, 최근에는 혁신 신약 개발과 글로벌 라이선스 거래가 빠르게 확대되고 있다. 실제로 국내 제약바이오 기업의 대중국 기술 수출 규모는 2023년 약 6,000억 원에서 2024년 약 1조5,700억 원으로 급증하며 주요 기술수출 시장으로 자리 잡고 있다. # 21개 기업 참가… 핵심 기술 IR 피칭 진행 이번 행사에는 총 21개의 국내 제약바이오 기업이 참가해 기술 홍보와 파트너링을 진행한다. 이 가운데 5개 기업은 한국관 공동 부스에서 자사의 파이프라인과 기술 플랫폼을 집중적으로 소개한다. 특히 행사 둘째 날인 13일에는 ‘BioBD 로드쇼’가 열려 국내 유망 기업 6개사가 중국 및 글로벌 제약사를 대상으로 기술 발표를 진행한다. 로드쇼에서는 △차세대 약물 전달 플랫폼 △면역 조절 기반 신약 발굴 △중추신경계 질환 치료 기술 등 다양한 혁신 기술이 소개될 예정이다. 차세대 약물 전달 플랫폼 분야에서는 인투셀과 일리아스바이오로직스가 참여하고, 신약 발굴 및 면역 조절 기술 분야에서는 파로스아이바이오와 샤페론이 기술을 발표한다. 또한 중추신경계(CNS) 질환 치료 분야에서는 아스트로젠과 쓰리브룩스테라퓨틱스가 차세대 치료 전략을 소개한다. 출처 : 금융경제플러스(https://www.kndaily.co.kr)

[SBA X 동아닷컴 공동기획] 서울시와 서울경제진흥원(SBA)은 창업의 요람 서울창업허브를 운영한다. 유망 스타트업을 투자자와 함께 선발하고, 창업지원 전문가와 전문기관의 체계적인 프로그램을 더해 이들의 성장을 이끈다. 대·중견 기업과 스타트업의 동반 성장을 이끄는 개방형 혁신도 포함한다. 동아닷컴은 서울시, SBA와 함께 서울창업허브 공덕에서 두각을 나타낸 우수 스타트업을 소개한다. ‘자폐 스펙트럼 장애(ASD)’는 사회적 상호작용과 의사소통에 어려움을 겪고, 제한적이며 반복적인 행동을 보이는 신경발달 질환이다. 대개 만 2세 전후 증상이 나타나며, 최근 유병률이 3% 내외로 증가하면서 개인을 넘어 사회적 문제로 인식되고 있다. 자폐 스펙트럼 장애는 다양한 원인으로 발생하기 때문에 원인 질환에 따라 치료법이 다를 수 있으나, 조기에 적절한 개입이 이뤄지지 않으면 장기적인 기능 향상에 제약이 생길 수 있다. 그런데 현재까지 만 5세 미만에게 허가된 핵심 증상 치료제는 전무한 실정이다. 이 때문에 증상을 보이는 영유아는 높은 치료 비용에도 불구하고 제한적인 특수 치료나 비과학적 치료에 의존할 수밖에 없었다. 아스트로젠은 자폐 스펙트럼 장애 핵심 증상 치료제 후보 ‘스페라젠(AST-001)’을 개발 중인 바이오 스타트업이다. 아스트로젠은 스페라젠의 안전성과 유효성 검증을 통해 장기 안전성 및 핵심 증상 개선 효과를 확인했다. 올해 식약처 품목허가 신청을 완료했으며, 내년 상반기 상용화를 목표하고 있다. 또한 자폐 스펙트럼 장애 치료제와 더불어 주의력 결핍/과잉행동 장애(ADHD) 치료제 등 신경질환 신약 개발에 주력하고 있으며, 환자의 사회 활동을 돕는 다양한 활동을 통해 약물 투여 전후의 삶까지 돌보는 동기부여 역할을 수행하는 것을 목표한다. 기존 치료의 한계…골든타임의 공백 황수경 아스트로젠 대표는 소아신경과 전문의로서 발달장애·유전질환 환자들을 최전선에서 진료하며, 현장에서 치료제 부재의 현실을 직접 경험했다. 황수경 대표는 “가까운 가족이 신경계 질환을 겪는 경험 등을 통해 환자와 보호자들의 아픔에 깊이 공감했고 무력감을 느꼈다”며, “환자들에게 실질적으로 도움이 되는 치료제를 직접 만들고 싶다는 마음으로, 신약 개발을 단순한 사업이 아니라 사명처럼 생각했다”고 덧붙였다. 아스트로젠에 따르면, 자폐 스펙트럼 장애의 핵심 증상(사회성, 의사소통 결핍)을 근본적으로 개선하는 치료제는 세계적으로 허가된 적이 없다. 현재 유일하게 허가된 리스페리돈(Risperidone)이나 아리피프라졸(Aripiprazole) 같은 항정신병 약물은 환자의 불안이나 공격성 같은 동반 증상을 완화하는 목적으로만 제한되어 사용된다. 문제는 치료의 ‘골든타임’에 발생하는 공백이다. 영유아 시기는 뇌 가소성(Neuroplasticity)이 가장 높은 결정적 시기(Critical Period)로, 이 시기에 중재를 받으면 신경회로의 형성과 재조직화가 유도되어 장기적인 기능 향상에 결정적인 영향을 미친다. 자폐 치료의 예후도 조기 치료가 결정적이다. 그러나 기존의 항정신병 약물은 만 5세 미만에게 사용이 금지되어 있어, 2세부터 진단이 가능한 자폐 스펙트럼 장애 아동들은 핵심 치료 시기에 치료제 공백을 겪게 된다. 황수경 대표는 “아스트로젠은 부모와 의료진에게 가장 큰 절망으로 남아온 이 치료 공백기를 메우는 데 초점을 뒀다”고 설명했다. 자폐 핵심 증상 치료제 후보 ‘스페라젠’ 아스트로젠의 핵심 파이프라인은 자폐 스펙트럼 장애 치료제 후보 ‘스페라젠(AST-001)’이다. 아스트로젠은 2019~2021년 연구자 임상시험을 거쳐 스페라젠의 안전성과 유효성을 검증하고, 2020~2024년 총 4건의 임상시험(1,2,3상+2상 연장시험)을 완료했다. 스페라젠은 2024년 4월 식약처 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 아스트로젠은 2025년 6월 식약처 품목허가 신청을 완료해 현재 심사 과정에 있다. 황수경 대표는 “세계에서 가장 많은 소아 환자(총 320명)를 대상으로 장기 안전성 및 핵심 증상 개선 효과를 확인한 임상시험 사례로 평가받는다”고 설명했다. 아스트로젠이 핵심 증상 치료제 개발이라는 어려운 길에서 빠르게 성과를 낼 수 있었던 배경에는황수경 대표가 임상 현장에 있었다는 점이 주효했다. 그는 “환자와 보호자들이 어떤 부분을 가장 힘들어하는지 명확히 알았다”고 말했다. 특히 아스트로젠은 부작용을 최소화하기 위해 안전성이 검증된 성분을 활용하는 데 집중했다. 황수경 대표는 “사회성과 의사소통 개선에 도움을 줄 수 있는 물질을 발견했다. 안전성이 입증된 물질이었던 덕분에 대학병원 윤리위원회(IRB) 허가를 받아 연구자 임상시험(IIT)을 진행할 수 있었고, 이후 정식 임상 시험을 빠르게 진행해 허가 시기를 단축할 수 있었다”고 덧붙였다. 스페라젠은 자폐 아동의 핵심 증상을 표적하고, 만 2세부터 사용할 수 있다는 점에서 기존과 차별화된다. 황수경 대표는 “자폐 아동의 뇌는 비정상적으로 과도하게 생성된 시냅스를 정리하는 ‘시냅스 가지치기(Synaptic Pruning)’ 과정이 원활하지 않은데, 스페라젠은 뇌 가소성을 활성화해 이를 정상화하는 데 도움을 준다”며, “뇌 가소성이 가장 활발한 초등학교 입학 전 영유아기가 치료 효과가 가장 좋은 골든타임이다. 이때 치료제가 투입될 경우, 사회성이 정상 범위까지 회복되는 사례가 임상시험에서 확인됐다”고 말했다. 아스트로젠은 임상시험 등록 과정에서 환자들의 절실함과 더불어 신약의 효과를 확인하고 있다. 황수경 대표는 “태어나서 눈맞춤을 한 번도 하지 못한 아이가 처음으로 부모를 바라보고, 말을 못 하던 아이가 첫 단어를 내뱉었다. 핵심 증상 외에도 환자들의 불안과 예민성이 감소하고, 전반적인 일상생활이 개선됐다”며, “보호자들은 임상 종료 후에도 약의 유효성을 지속하기 위해 소명서까지 제출할 정도로 만족감을 보였다”고 밝혔다. 신약 개발 넘어선 사회적 책임…자조 교육 프로그램 제공 아스트로젠은 신약 개발에만 머무르지 않고, 환자들이 약을 투여받기 전후의 삶 전체를 돌보는 장기적인 목표를 지향한다 / 출처=아스트로젠 아스트로젠은 신약 개발에만 머무르지 않고, 환자들이 약을 투여받기 전후의 삶 전체를 돌보는 장기적인 목표를 지향한다. 이를 위해 올해 4월부터 ‘스텔라 스텝스(Stellar Steps)’를 개소해 자폐·발달장애 청소년을 위한 자조·자립 교육 프로그램을 무료 제공하고 있다. 황수경 대표는 “중증 발달장애 아동에게 가장 필요한 건 인지 향상보다 삶에 대한 동기를 부여하는 것, 그리고 일상생활 동작 능력의 수행을 돕는 것”이라고 말했다. 스텔라 스텝스에서는 보호자 없이 혼자 씻고, 옷을 입고, 간단한 집안일을 하는 등 일상에서 반드시 필요한 기술을 연습하도록 돕는다. 나아가, 직업 마련을 지원하고, 보호자에게는 정서적 재충전의 시간을 제공할 계획이다. 황수경 대표는 성인기 이후 부족한 지원 시스템을 지적하며, “보건복지부 통계에 따르면 자폐 장애인의 평균 수명은 23.8세로, 모든 장애를 통틀어 수명이 가장 짧다. 이는 다른 선진국(스웨덴 53.8세, 캐나다 46.2세) 대비 낮은 수치로, 성인기 이후 취약한 지원 시스템의 영향을 미친다”고 말했다. 이어 직접 자폐 장애인을 고용한 사례를 소개하며, “자폐 장애인이 사람들과 함께 생활하면서 표현력, 사회성, 인지 능력이 향상될 수 있다. 한계를 두지 말고 사회성을 길러줄 수 있는 환경을 제공하는 것이 중요하다”고 역설했다. 후속 파이프라인 개발 추진…’선한 영향력 확장’ 목표 2017년 설립된 아스트로젠은 올해 9월에는 중소벤처기업부 예비유니콘으로 선정되며 단계적으로 성장하고 있다. 스페라젠의 식약처 품목 허가 완료를 기반으로 2026년 상반기 국내 출시를 목표하고 있다. 또한 미국, 중국, 중동 등 글로벌 진출도 병행 중이다. 특히 정부 주도의 대규모 보건 투자가 활발한 중동 시장 진출을 위해 의약품 유통 대기업과 대규모 계약을 협의 중에 있다. 아스트로젠은 중추신경 질환 전반으로 후속 파이프라인을 체계적으로 확장하고 있으며, IPO도 준비 중이다. 자폐 환자의 80%가 ADHD를 동반한다는 점에 착안해, 2026년 임상 진입을 목표로 부작용이 적은 비자극 ADHD 치료제를 개발 중이다. 또한 레트증후군(두위 발달 감소와 함께 습득했던 인지 및 운동·언어 기능 상실을 보이는 질환), 파킨슨병 등 난치성 신경질환 치료제 개발도 추진 중이다. 아스트로젠의 성장 배경에는 서울경제진흥원(SBA) 서울창업허브의 지원이 있었다. 황수경 대표는 “서울창업허브는 서울 지역 직원들을 위한 실용적인 업무 공간을 지원하고, 액셀러레이팅, 교육, 컨설팅 등 스타트업 성장에 필요한 토대를 마련해 줬다. 또한 입주한 기업들과의 협업 및 성장의 기회도 제공했다”고 말했다. 마지막으로 황수경 대표는 “성장을 단순한 재무적 수치가 아닌 ‘선한 영향력의 확장’으로 만들고 싶다”는 비전을 강조했다. 또한 “아스트로젠은 신약 개발뿐만 아니라 발달장애 청소년과 보호자를 지원하는 사회적 연계를 통해 환자와 가족들에게 평범한 일상을 찾아주고 싶다”며, “과학과 사람 사이의 연결을 끊임없이 만들고, 빈틈을 채우는 기업이 될 것”이라고 덧붙였다. IT동아 김예지 기자 (yj@itdonga.com) 링크 : https://www.donga.com/news/It/article/all/20251216/132974139/1